In deze uitgave
Onderzoek in fasen
Voordat een nieuw geneesmiddel beschikbaar komt voor patiënten, doorloopt het een lang en zorgvuldig traject van onderzoek en toetsing. Het begint in het laboratorium, waar wetenschappers de eigenschappen en werking van duizenden moleculen bestuderen. Alleen de meest veelbelovende stoffen gaan door naar de volgende fase. In de preklinische fase proberen wetenschappers te voorspellen wat het kandidaat-geneesmiddel mogelijk bij mensen zal doen. Daarbij kijken zij met name naar de toxiciteit en wat het mogelijk effect is op organen en de voortplanting. Is het kandidaat-middel voldoende veilig en biologisch actief, dan wordt er klinisch onderzoek opgestart. In de klinische fase wordt onderzocht hoe een kandidaat-geneesmiddel zich gedraagt in het menselijk lichaam.<br><br>In fase I kijken onderzoekers met name naar de veiligheid, door het kandidaat-middel in oplopende doseringen toe te dienen bij gezonde vrijwilligers. In fase II wordt bij een kleine groep patiënten de werkzaamheid van de veilige dosis onderzocht. Zo stellen onderzoekers de optimale dosis, veiligheid en de effectiviteit van het geneesmiddel vast. Dat doen zij door het effect van het kandidaat-geneesmiddel te vergelijken met het effect van een placebo. In fase III wordt de optimale dosis in een grote groep patiënten onderzocht, in diverse ziekenhuizen/onderzoekscentra en in verschillende landen.
Onderzoek in fasen
Voordat een nieuw geneesmiddel beschikbaar komt voor patiënten, doorloopt het een lang en zorgvuldig traject van onderzoek en toetsing. Het begint in het laboratorium, waar wetenschappers de eigenschappen en werking van duizenden moleculen bestuderen. Alleen de meest veelbelovende stoffen gaan door naar de volgende fase.a
In de preklinische fase proberen wetenschappers te voorspellen wat het kandidaat-geneesmiddel mogelijk bij mensen zal doen. Daarbij kijken zij met name naar de toxiciteit en wat het mogelijk effect is op organen en de voortplanting. Is het kandidaat-middel voldoende veilig en biologisch actief, dan wordt er klinisch onderzoek opgestart.
In de klinische fase wordt onderzocht hoe een kandidaat-geneesmiddel zich gedraagt in het menselijk lichaam.
In fase I kijken onderzoekers met name naar de veiligheid, door het kandidaat-middel in oplopende doseringen toe te dienen bij gezonde vrijwilligers. In fase II wordt bij een kleine groep patiënten de werkzaamheid van de veilige dosis onderzocht. Zo stellen onderzoekers de optimale dosis, veiligheid en de effectiviteit van het geneesmiddel vast. Dat doen zij door het effect van het kandidaat-geneesmiddel te vergelijken met het effect van een placebo. In fase III wordt de optimale dosis in een grote groep patiënten onderzocht, in diverse ziekenhuizen/onderzoekscentra en in verschillende landen. Zo willen onderzoekers verder inzicht krijgen in de effectiviteit, voordelen en bijwerkingen van het kandidaat-middel. Dat doen zij door het middel te vergelijken met een placebo en vaak ook met het middel wat op dat moment het meest wordt gebruikt bij de betreffende aandoening. Als het onderzoek aantoont dat de baten opwegen tegen de risico’s, kan de ontwikkelaar een aanvraag tot markttoelating indienen bij de Europese autoriteiten (EMA) en in Nederland bij het CBG. Zij beoordelen of de wetenschappelijke data overtuigend genoeg zijn om het middel toe te laten tot de markt. Na goedkeuring volgt het nationale traject voor registratie en vergoeding. Artsen kunnen een medicijn pas voorschrijven als het geneesmiddel is toegelaten tot het verzekerde pakket. In uitzonderingsgevallen (bijvoorbeeld deelname aan klinisch onderzoek of een compassionate use programma) hebben patiënten al voor vergoeding toegang tot een geneesmiddel.
